Cuma günü yayınlanan bir araştırmaya göre, ölümcül bir nörolojik bozukluk olan amyotrofik lateral skleroz için potansiyel bir tedavi, hastaların normalde yaşayacaklarından birkaç ay daha uzun yaşamalarına izin verebilir.
İki üniversite öğrencisi tarafından hayal edilen iki ilaç kombinasyonu, Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen ALS hastalarının umutlarını artıran birkaç potansiyel tedaviden biridir. Paralitik durum, insanların yürüme, konuşma, yemek yeme ve nihayetinde nefes alma yeteneklerini çalar ve tipik olarak iki ila beş yıl içinde ölüme neden olur.
Yalnızca iki onaylanmış ALS ilacı vardır, ikisi de çok etkili değildir. Ancak, oldukça başarılı bir bağış toplama kampanyası olan Ice Bucket Challenge ile birlikte hastaların ve kuruluşların savunuculuk çabaları, şu anda klinik deneylerde olan 20’den fazla tedaviye yönelik araştırmaları harekete geçirdi.
AMX0035 olarak adlandırılan iki ilaç kombinasyonu yedi yıl önce Joshua Cohen ve o zamanlar Brown Üniversitesi’nde son sınıf öğrencisi olan Justin Klee tarafından birçok beyinde meydana gelen nöronların yok edilmesini önlemek amacıyla tasarlandı. bozukluklar. Pediatrik üre bozukluğu için mevcut bir ek ve bir ilacın bir kombinasyonudur.
Geçen ay, 137 hasta üzerinde yapılan bir çalışma, AMX0035’in ALS felcinin ilerlemesini bir plaseboya göre yaklaşık yüzde 25 daha fazla yavaşlattığını bildirdi. Hastaları bir fiziksel fonksiyon ölçeği kullanarak ölçen araştırmacılar, çalışmanın baş araştırmacısı Dr. Sabrina Paganoni’ye göre, plasebo alanların 18 haftada tedavi gören hastaların 24 haftaya kadar ulaşamayacakları bir düzeye düştüğünü buldular.
Ancak bu deneme sadece 24 hafta boyunca yürütüldüğünden, tedavinin, tedaviyi alan hastaların yaşam süresini uzatıp uzatmadığına dair çok önemli bir soruyu yanıtsız bıraktı. Bu çalışma sona erdikten sonra, plasebo mu yoksa terapi mi aldıkları söylenmeyen katılımcılardan 98’ine, açık etiketli uzatma çalışması adı verilen bir formatta terapiyi 30 aya kadar alma seçeneği verildi.
AMX0035’i en başından beri alan 56 kişiden yaklaşık yedi ay sonra AMX0035 almaya başlayan plasebo grubundan 34’ü de dahil olmak üzere doksan hasta bunu yaptı. Massachusetts General Hospital Healey & AMG ALS Merkezi’nde nöromüsküler tıp uzmanı olan Dr. Paganoni ve Healey Merkezi direktörü Dr. Merit Cudkowicz liderliğindeki araştırma ekibi, hastaları yaklaşık üç yıl boyunca takip etti.
Muscle and Nerve dergisinde yayınlanan yeni çalışma, deneme sırasında ve açık etiketli uzatma yoluyla AMX0035 alan kişilerin, başlangıçta plasebo alan kişilere göre yaklaşık 6,5 ay daha uzun yaşadıklarını bildirdi. 18,5 aya kıyasla 25 ay.
“Daha önce bildirilen önemli fonksiyonel faydaya ek olarak, AMX0035 alan kişiler birkaç ay daha uzun yaşıyor gibi görünüyor” dedi ve çalışmanın bir kısmı için hibe veren ALS Derneği’nin baş misyon görevlisi Neil Thakur çoğu ilaç üreticisi tarafından finanse edildi. “Bu, bu yıkıcı, ölümcül hastalıktan etkilenen insanlar için çok anlamlı bir fayda.”
ALS Derneği, Gıda ve İlaç İdaresi’ni inceleme sürecini hızlandırmaya ve şirket başvurur başvurmaz onay vermeye çağırıyor – ancak sıkı takip çalışmaları gerektirmesi , çünkü orijinal çalışma, genellikle onay için gerekli olan daha büyük ve daha uzun Faz 3 yerine bir Faz 2 denemesiydi. Dernek ayrıca, tedaviyi yapan şirketin, Massachusetts’te bir start-up olan öğrencilerin kurduğu Amylyx’ten, ilacı halen değerlendirilmekteyken, ilacı şefkatli kullanım için sağlamak için ajansın iznini istemesini istiyor.
Çalışmaya dahil olmayan uzmanlar, verilerin cesaret verici olduğunu, ancak potansiyel terapi hakkında önemli cevaplanmamış soruların kaldığını söyledi. California Pacific Medical Center’daki Forbes Norris MDA/ALS Araştırma Merkezi’nde klinik araştırma direktörü Dr. Robert Miller, bilinmeyen bir şey, ilacı hiç almayan ve 30 ay boyunca yalnızca plasebo alan hastalarla karşılaştırıldığında ilacın ne gibi bir yararı olacağıdır, dedi. . Yine de, sonuçları “temel isabetli bir single” olarak gördüğünü söyledi.
Çalışma, denemeden önceki 18 ay içinde semptomlar geliştiren ve genellikle hızlı ilerleyen hastalık belirtileri olan en az üç vücut bölgesinde etkilenen hastaları içeriyordu. Çoğu, onaylanmış ALS ilaçlarından birini veya her ikisini zaten alıyordu: sağkalımı birkaç ay uzatabilen riluzol ve ilerlemeyi yaklaşık yüzde 33 oranında yavaşlatabilen edaravon. Bu, hastaların günde iki kez bir besleme tüpünden içmek veya yutmak için suyla karıştırdığı bir toz olan AMX0035’in mevcut tedavilerin üzerinde çalışabileceğini düşündürebilir.
Araştırmacılar, hastaların yaşı ve araştırmaya girmeden önce 48 puanlık ALS fonksiyonel ölçeğindeki puanları gibi faktörleri içeren istatistiksel bir modele göre, baştan AMX0035 alan hastaların yüzde 44 daha düşük olduğunu söyledi. çalışma süresi boyunca ölüm riski.
Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsü’nün direktörü olan ve denemeye dahil olmayan Dr. Walter Koroshetz, verilerin, hastaların hayatta kalma süresini uzatmada “oldukça çarpıcı olan güçlü bir etki” önerdiğini söyledi. ilacı denemenin 24 haftası boyunca aldılar – hastalıkta, denemeden sonra ilaca başlayan hastalardan daha erken olduklarında.
Ancak, 24 haftalık plasebo alanların ilacı aldıklarında ne kadar fayda sağladığının net olmadığını söyledi. Dr. Koroshetz, “Bu, ilacın gerçekten etkili olduğu ve ilacı geç alan kişilerin 18 yerine 12 ayda gerçekten öleceği anlamına gelebilir” dedi. “Ya da bunu düşünmenin diğer yolu, ilacın erken almadığınız sürece etkili olmadığıdır. Burada bunlardan hangisinin doğru olduğuna dair hiçbir ipucu yok.”
Dr. Koroshetz ayrıca hastaların çoğunun nihayetinde öldüğü gerçeğinin “ALS’nin ne kadar yıkıcı olduğunu vurguladığını” söyledi.
“İlacı erkenden alıp almaya devam edenler için bile,” dedi, “hala sadece 2,5 yıllık bir hayatta kalma süresi var.”
